两种阿尔茨海默病试验药效果不如人意
阿尔茨海默病药物研发一直是医学领域的“硬骨头”,近期备受瞩目的两种药物试验成果却未能如愿。英国《自然医学》杂志发表的研究指出,经过长达7年的Ⅱ/Ⅲ期临床试验,试验性药物“gantenerumab”和“solanezumab”对于显性遗传性阿尔茨海默病(DIAD)患者的认知功能衰退并未产生显著影响。
显性遗传性阿尔茨海默病是阿尔茨海默病的一种罕见形式。DIAD患者携带容易罹患此病的基因,其特定表现有助于我们对阿尔茨海默病的无症状和有症状阶段进行深入研究,并了解如何延缓疾病进展。这些患者会在特定年龄发展出阿尔茨海默失智症,且在症状出现前几年就已具备该病的病理特征。
由美国华盛顿大学医学院等机构组成的团队对144名DIAD患者进行了对照研究。尽管这两种药物都能作用于其特定的目标,但与安慰剂组相比,它们无法明显减缓或预防AD。由于无症状安慰剂组未出现认知功能衰退,这些药物的治疗潜力尚未完全明确。尽管暂时未能观察到认知改善或临床获益,但“gantenerumab”组AD患者的生物学特征显著减少,显示对DIAD进行早期治疗仍有潜在益处。
这段旅程中充满了挑战与希望。这两种药物长期以来一直是研究的焦点。罗氏公司在2010年启动了“gantenerumab”的Ⅱ期临床试验,并在2012年扩展为Ⅱ/Ⅲ期临床试验。此前的研究曾表明,在疾病进展最快的患者中,高剂量该药物表现出一定疗效。而另一药物“solanezumab”,也曾令美国制药巨头礼来失望。
这是一次令人失望的。对于神经系统疾病,人类常常面临困境。全球每3秒就有一例阿尔茨海默病的新增病例。对于患者及其家庭而言,时间仿佛陷入了困境。尽管有一些新药已经获得批准,仍有许多临床试验正在进行,但并不是所有的试验都能带来令人振奋的结果。我们必须正视这些不尽如人意的结果,继续,继续改进,以期找到有效的治疗方法。这是一个漫长而艰辛的旅程,但我们不能放弃希望,必须继续前进。