70万一针救命药进医保家长喜极而泣

“我的孩子有救了！”一位山东母亲在视频平台上喜极而泣。这感人的场景，源于一个重大的医疗进展。

在寒冷的冬日里，阳光洒满大地，2021年国家医保药品目录调整结果于12月3日上午揭晓。全球首款精准靶向治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液成功进入医保名单，这对于曾经定价高达69.7万元一针的罕见病药物来说，无疑是一个历史性的突破。这款药物的研制企业为美国的渤健公司。

这款药物的引进背后，隐藏着无数家庭的期待与坚持。自其于2019年获批以来，每名患者每年需要注射6支，自费医疗费用高达约420万元，且需要终身注射。尽管今年渤健公司推出了援助计划，将年均治疗费用降至55万，但这对大多数家庭来说仍然是一笔沉重的负担。如今，随着其进入医保目录，患者的期盼终于得以实现。虽然医保最终价格尚未公布，但从流传的视频来看，患者全年自付费用将大幅降低至10万以内。

这款药物的高价并非无的放矢。新药的研发成本高昂，专利保护期有限，而SMA患者数量稀少，销量有限，成本难以大规模摊薄，价格自然居高不下。同类药物同样价格昂贵，竞争压力巨大。在美国，诺西那生钠注射液的单价高达12.5万美金一针；在其他国家，如澳大利亚，虽然集采价较高，但患者的自付金额仍然不低。其他SMA治疗药物如诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi等也价格昂贵。

医保局一直在努力争取将这款药物降价并进入医保范围。今年的医保谈判经历了漫长的拉锯战，渤健代表的谈判时长甚至远超大热门肿瘤药物。最终，经过多轮谈判，价格从报价大幅降至最终成交价格。按照现场视频中的预估，患者全年自付费用将降低到可承受的范围之内。

随着诺西那生钠注射液进入医保名单，渤健公司表示这将大举改善中国SMA患者的治疗现状，切实减轻其治疗经济负担。行业分析师表示，中国人口基数大，一旦药物进入医保范围，罕见病患者数量将大大增加，这将有助于药企实现薄利多销。同类药物的竞争也在加剧，各大药企都在争夺进入医保的先机。

除了诺西那生钠注射液外，今年的医保谈判还瞄准了其他数款百万级的治疗用药。例如武田制药的年费用百万元的阿加糖酶α注射用浓溶液也被纳入医保范围。对于这一安排，外界有不同的声音和看法。医保作为最基础、最主要的医疗支付渠道，究竟应该保障基本还是保障高价药物的选择权？这是一个值得深入讨论的问题。无论如何选择，医保的最终目标都是为了保障广大患者的利益和健康福祉。在北京大学第一医院，丁洁对《21CBR》透露，国家医保政策的宗旨是保障广大人民的医疗需求，其核心在于覆盖广泛、保障基础。将昂贵的药物纳入医保体系，确实面临诸多挑战。尤其是在新冠疫情之后，医保支付的压力愈发显现。

在医保谈判的现场，国家医保局的谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮明确表示，当前中国的医保基金正面临前所未有的压力。这其中包括新冠疫情前期医保基金的减征缓征，以及疫苗费用对医保基金产生的巨大支出。尽管如此，今年依旧积极推进医保谈判，充分展现了国家以人民健康为上的坚定决心。

当目光聚焦到高价罕见病用药时，张劲妮提到，医保始终在权衡全局，考虑到每一个小群体的利益，努力确保他们不会被医疗体系所忽视。今年未能参与谈判的CAR-T细胞疗法“阿基仑赛注射液”，其价格高达120万一针。对此，行业内的分析师认为，随着医保制度的不断完善和推进，企业或许很快会有意愿参与谈判，共同为人民的健康福祉努力。

这一事件不仅揭示了医保制度面临的挑战，也展现了国家对于医疗保障的决心和信念。在这个过程中，每一个公民都应关注医保制度的改革与发展，共同为构建更加完善的医疗保障体系而努力。企业也应承担起社会责任，积极参与医保谈判，为广大人民提供更加负担得起的药品。