细胞移植治舞蹈病有希望

经过超过5年的潜心研究与不懈努力，复旦大学上海医学院解剖与组织胚胎学系的青年教师马丽香，在长江学者、复旦大学特聘教授张素春博士的悉心指导下，取得了突破性进展。她们发现源自人胚胎干细胞的gaba能神经细胞具有修复运动障碍的神奇能力，对于治疗亨廷顿病具有重大的实际意义。这一重要研究成果已经以论文的形式，近日在国际顶尖的学术期刊《细胞》的子刊《细胞干细胞》上在线发表。

亨廷顿病，也被称为“舞蹈病”，是一种先天性神经系统退行性疾病。它像一个无情的舞者，逐渐剥夺患者的运动协调性和认知能力，最终导致生命的流逝。目前，医学界对此疾病的治疗仍然束手无策。

研究团队深入了亨廷顿病的病因，发现是由于gaba能神经细胞的逐步退化，引发了神经环路的混乱，进而导致患者出现运动功能障碍和认知能力丧失的症状。他们的研究重点是，如何使人胚胎干细胞定向转化为gaba能神经细胞。

这些gaba能神经细胞能够分泌重要的抑制性神经递质γ-氨基丁酸，在哺乳动物的中枢神经系统中扮演着关键角色，对机体的多种功能发挥重要的调节作用。如果脑内大量的gaba能神经细胞死亡，就会引发舞蹈样的动作。

马丽香博士成功找到了一种从人胚胎干细胞中获取大量gaba能神经细胞的有效方法。当这些获得的gaba能神经细胞被移植到患有亨廷顿病的模型鼠脑内后，令人震惊的事情发生了。模型鼠的运动功能障碍得到了显著的减缓与改善。这证明了被移植的细胞不仅能与内源细胞完美结合，而且还能有效地修复脑内受损的环路。

在以前，脑神经研究领域的神经科学家们普遍认为，成人脑神经环路一旦被破坏就很难修复。这项研究成果彻底颠覆了这一观点。它证明，移植的gaba能神经细胞不仅能够重建这条至关重要的环路，还能产生正确的神经递质，为细胞移植治疗亨廷顿病提供了可能。这项研究还暗示，成人的大脑可能比我们以前认为的要更加具有可塑性。

这一突破性进展不仅为亨廷顿病的治疗带来了新的希望，也为其他神经系统疾病的治疗提供了全新的思路与方向。我们期待着这一研究成果在未来能够应用于临床，为那些正在与疾病斗争的患者带来真正的福音。