世界顶级专家齐聚深圳探讨基因与细胞技术治疗罕见病

大爱和努力，“罕”而无憾：全球顶尖基因与细胞专家齐聚深圳共襄罕见病治疗研讨会

罕见疾病，如同隐匿于人类社会中的幽暗角落，普遍存在的困境却常常被忽视。这些流行率极低、鲜为人知的疾病，往往是慢性且严重的，甚至威胁生命。由于科研投入不足、诊断率低、治疗手段有限，罕见病患者面临着巨大的困境，药物缺乏、科研进展缓慢、全球政策壁垒重重。

在这个特殊的时刻，一场关于希望与未来的会议正在悄然展开。当世界顶级基因与细胞专家齐聚深圳，共同召开国际会议时，罕见病的未来似乎看到了曙光。本次会议的主题“大爱和努力，‘罕’而无憾”，恰如其分地表达了这次研讨会的核心精神。

主办方阵容强大，包括深圳市李伟波慈善基金会、美国麻省大学医学院、深圳市罗湖医院集团等知名机构。还有来自世界各地的基因与细胞领域的领军人物，他们共同致力于推动罕见病的治疗研究。值得一提的是，麻省大学医学院院长、人类基因治疗杂志主编佛拉特教授亲自莅临现场，他作为全球临床基因治疗的领军者，无疑给这场国际会议带来了权威的视角和的见解。还有李伟波罕见病研究中心的主任之一的高光坪教授以及其他重量级专家纷纷参与此次盛会。阵容如此强大的专家团队齐聚一堂，无疑是一场基因与细胞研究的思想盛宴。

本次国际会议不仅是一次学术交流的平台，更是一次集结全球力量共同对抗罕见病的行动。会议上的每一场报告都牵动着在场每一位的心弦，每位专家都将分享他们的研究成果和心得体会，共同罕见病治疗的未来之路。从麻省大学医学院的教授到中国的基因与细胞治疗专家，如刘德培教授和魏于全教授等都将贡献他们的智慧与力量，推动罕见病研究向更高峰迈进。每一位专家的声音都是这场盛会中最珍贵的旋律，他们的努力将汇聚成一股强大的力量，推动罕见病治疗不断向前发展。这场会议不仅仅是专家们展示才华的舞台，更是各方力量汇聚的平台。无论你是关心罕见病的普通人还是医疗行业的从业者都可以从这场会议中收获希望与启示让我们一起见证这一刻的美好和力量一起期待未来能够真正找到治疗罕见病的良策共创无憾的未来。本次国际罕见病基因和细胞治疗研讨会在深圳盛大召开，吸引了众多享有世界盛誉的专家前来共襄盛举。与会专家在基因与细胞领域拥有深厚的研究背景和实践经验，他们的研究成果在全球范围内都具有重要影响。本次会议旨在深入罕见病基因和细胞治疗的基础研究、临床转化和商业化，以及未来的发展趋势。会议还关注罕见病药物研发的审批政策、指导原则及发展方向。这不仅是一次学术盛会，更是一次全球顶级基因与细胞治疗科研成果的展示，必将推动这些成果在中国的落地应用，为罕见病患者带来福音。

本次会议的举办地深圳，作为中国科技创新的重要城市之一，吸引了众多国内外优秀科研团队和企业的聚集。会议的举办也是对深圳基因与治疗理念和技术的一次深入，向世界展示了深圳在基因与细胞治疗领域的实力和潜力。

在医学领域的璀璨星辰中，三位重量级人物将齐聚一堂，共同血液罕见病的基因治疗。他们的研究成果不仅代表了学术领域的顶尖成就，更是为患者带来了福音。

中国工程院院士、北京协和医学院前院长刘德培教授将发表主题为“血液罕见病的病毒载体细胞治疗”的演讲。早在2008年，刘教授便当选为美国医学科学院与第三世界科学院院士，其学术成就令人瞩目。他从事基因表达调控及基因治疗研究，在该领域取得了多项重要成果。他发现的β珠蛋白基因簇红系增强子HS2及其关键位点，为血液罕见病的治疗提供了新的思路。他还用杂合寡核苷酸实现了β基因的定点修复，为基因治疗的技术发展做出了重要贡献。

接着，中国科学院院士、四川大学前副校长魏于全教授将发表题为“罕见病的非病毒载体基因治疗”的主题演讲。魏教授是中国医药生物技术协会理事长，在生物治疗领域有着深厚的研究背景。他主要从生物治疗的基础研究、关键技术开发、产品研发及临床治疗等方面着手，研发了多个创新药并成功转让给企业，为患者带来了福音。

美国麻省大学医学院李伟波罕见病研究中心联合主任、红瑞基因治疗中心主任、微生物学和生理学系教授高光坪博士也将分享他的研究成果。高教授将发表题为“安全有效的卡拿湾病基因治疗四代科学家86年不懈努力的结果”的专题报告。他是一位国际知名的基因治疗研究专家，在发现和鉴定新的腺相关病毒(AAV)血清型家族中起着关键作用。他的研究为基因治疗领域注入了新的活力，对许多目前无法治疗的人类疾病产生了深远影响。

高博士：一生献身于罕见遗传病的基因研究

在长达近30年的科学研究生涯中，高博士始终致力于罕见遗传病的分子遗传学和病毒载体基因治疗的。从疾病基因克隆到致病突变鉴定，从病理机制研究到动物建模，每一项研究都凝聚了高博士的心血与智慧。他不仅关注基础科学的研究，更着眼于临床前的实际应用。新型病毒载体、体内基因传递、载体生物学，这些复杂而深奥的领域，他都倾注了极大的热情。

值得一提的是，高博士的临床基因治疗产品开发及临床应用工作尤为突出。他不仅在临床前病毒载体制造方面有着丰富的经验，而且在临床基因治疗应用方面取得了显著的成果。他还共同建立了Voyager Therapeutics公司，致力于开发rAAV基因疗法，为各种破坏性神经系统疾病患者带来福音。

最近，高博士还当选为美国基因与细胞治疗学会会长，并荣获美国国家发明家协会(NAI)的院士称号。这些荣誉不仅体现了他在学术界的卓越地位，也充分证明了他在基因治疗领域的杰出贡献。

与此美国麻省大学医学院神经病学系和红瑞基因治疗中心的副教授米格尔塞纳埃斯特维斯博士也将带来一场精彩的报告。他的报告主题为“溶酶体疾病AAV基因治疗从衣壳改造到转化途径”。米格尔博士的实验室专注于利用AAV工程改善神经退行性疾病的CNS基因转移和治疗应用技术。他们重点研究溶酶体贮积疾病、亨廷顿氏症、ALS和多形性胶质母细胞瘤的基因治疗技术，以期为患者带来更有效的治疗方法。

米格尔博士曾和马萨诸塞州综合医院及波士顿哈佛医学院的艾克桑德拉布雷克菲尔德博士共同设计出混合HSV扩增子，这一成果为基因治疗领域的发展注入了新的活力。他的报告将为我们揭示溶酶体疾病AAV基因治疗的进展和未来的发展方向，让我们共同期待他的精彩演讲。今天我们有幸邀请到两位杰出的专家和领导者，他们分别是法国罕见病基金会的科学委员会主席、欧洲基因与细胞治疗协会前主席娜塔莉卡地亚教授和香港大学干细胞与再生医学中心首席研究员、北京大学深圳医院客座教授连祺周博士。他们将为我们带来关于遗传性疾病和干细胞治疗的研究成果和前沿动态。

娜塔莉卡地亚教授，这位欧洲基因与细胞治疗学会和法国细胞与基因治疗学会的前任主席，如今是法国罕见疾病基金会科学委员会主席和BrainVectis公司的创始人。她荣获了法国颁发的Legion d’Honneur奖章，是神经退行性疾病基因治疗领域的领军人物。在娜塔莉教授的专业领域里，她和帕特里克奥堡共同开发的造血干细胞基因治疗技术为X-关联性肾上腺脑白质营养不良的治疗带来了重大突破。这项技术利用HIV衍生性慢病毒载体作为基因载体，为肾上腺脑白质营养不良和异染性脑白质营养不良的治疗提供了新的希望。

接下来，我们有幸请到连祺周博士，他是香港大学干细胞与再生医学中心的首席研究员，同时也是北京大学深圳医院的客座教授。连祺周博士的主要研究领域在于干细胞和基因修复在退行性疾病方面的基础研究及转化应用。他将在本次活动中发表题为“基因改造的人干细胞在罕见病的疾病模型、药物测试和治疗中的应用”的专题报告。连祺周博士将为我们揭示基因改造的人干细胞如何为罕见病的治疗带来新的突破，以及其在药物测试方面的应用前景。

两位专家不仅在科研领域取得了卓越的成就，还致力于推动科研成果向临床应用转化，为患者带来实实在在的福利。他们的报告将为我们带来基因治疗和干细胞领域的进展，也让我们对罕见病的未来治疗充满了期待。让我们期待他们的精彩报告，共同基因治疗和干细胞领域的未来发展。在国际舞台上，有一支研究团队始终走在科技前沿，以其在干细胞领域的卓越贡献而备受瞩目。早在2010年，这支团队率先建立了临床级的人多能干细胞来源的间充质干细胞系，并将其成功应用于心血管病的治疗和产业化。这一创新性的突破不仅展现了人类对干细胞研究的理解，更为心血管病患者带来了福音。

仅仅一年后，这支团队又取得了重大进展。他们利用人工诱导多能干细胞（iPSC）技术，成功地模拟了人类疾病模型，特别是在iPSC水平上深入了早老症疾病的发生发展机制。他们还揭示了肿瘤干细胞在肝癌复发中的关键作用，为肿瘤治疗提供了新的视角和思路。

而到了2014年，该团队再次创造了亚洲的先河。他们成功完成了亚洲首宗自体造血干细胞基因治疗，这一创新技术成功挽救了致命性异染性脑白质退化症患者。这项突破性的治疗技术不仅为患者带来了新的希望，也为整个医学界带来了震撼。

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